和元生物评级国内基因治疗CDMO领军者

股票代码 ：688238
股票简称 ：和元生物
报告名称 ：国内基因治疗CDMO领军者
评级 ：买入
行业：医疗服务

2022 年 03 月 23 日

市 场驶入快发展车道：基因治疗作为下一代医疗行业风口，受到资本市场青睐，行

对 CRO/CDMO 外 包 服务依赖性高：基因治疗产品研发和生产难度大、周期长、成本高，而大多数参与者均为初创公司，因此更多依赖专业的研发和生产外包服

务；国内基因治疗 CDMO 行 业进入高增长阶段，2018 年至 2020 年，国内 CDMO 市场规模从 8.7 亿元增长到 13.3 亿元，年复合增长率 24.1%。

公 深耕基因治疗外包服务领域，为国内基因治疗 CRO/CDMO 领军者。公司为基 因治疗外包行业先行者，打造前沿基因治疗服务平台，增强客户粘性；公司业绩于

2020 年 扭 亏 为盈：2020 年，受益于基因治疗 CDMO 项目的持续交付和新订单的 启动推进，公司实现扭亏为盈，净利润达 9128.5 万元，扣非归母净利润达 2666.8 万元； CDMO 业 务成为公司主力，有望持续高增长：2020 年公司 CDMO 业务毛 利率为 56%，2018-2020 年年复合增长率为 61%，2021H1 贡献公司 65.5%的毛 利，随着基因治疗行业进入高增长轨道，公司 CDMO 业务有望持续高增长。

把握业界核心竞争力，构建长期产业壁垒。1）建设全面、高技术的平台是从事基 因 治 疗 CDMO 业务的必由之路：公司形成了基因治疗载体开发技术和基因治疗载 体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，技术水平与国内同行相当，多项技术

处于国际领先水平；2）大规模、高灵活性的 GMP 生产平台为公司构建坚实的体 系 壁垒与产能保障：公司正在上海临港建设近 8 万平方米的精准医疗产业基地，设计 GMP 生产线 33 条，反应器规模最大可达 2000L；3）基因治疗 CDMO服务 技 术壁垒高，客户粘性强：公司在基因治疗 CRO/CDMO 领域具有全周期服务能 力和 GMP 生产经验，客户粘性强。

盈 利预测与投资建议：我们预计公司 2022-2024 年归母净利润分别为 0.9/1.4/2.3 亿元，考虑到公司深耕基因治疗外包领域的先发优势，公司将充分受益先发优势

及先进的技术群和高粘性的客户群体，首次覆盖给予“买入”评级。

风 险提示：基因治疗行业发展不及预期，生产资格风险，临港产业基地相关风险，

资料来源：公司年报（2020-2021），德邦研究所
备注：净利润为归属母公司所有者的净利润

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内容目录

1. 和元生物：国内基因治疗 CRO/CDMO 领军者 ....................................................... 5 1.1. 公司业绩 2020 年扭亏为盈，CDMO 业务未来可期 ........................................ 6 1.2. CDMO 业务趋于成熟，贡献主要毛利，公司费用率逐渐下降 ........................... 8 2. CGT 行业驶入快车道，基因治疗 CDMO 行业水涨船高..........................................10 2.1 资金+政策双向加持，基因治疗市场驶入发展快车道 .......................................10 2.2 基因治疗领域对 CRO/CDMO 外包服务依赖性较高 .........................................12 2.3 好风凭借力，基因治疗 CRO/CDMO 行业未来市场广阔 ..................................14 3. 把握业界核心竞争力，构筑长期产业壁垒.............................................................16 3.1 全面的技术平台为公司多元化业务提供核心支撑.............................................16 3.2 大规模、高灵活性的 GMP 生产平台为公司构建坚实的体系壁垒 ......................18 3.3 基因治疗综合服务能力提高客户高黏性 ..........................................................19 4. 盈利预测与投资建议...........................................................................................23 4.1 盈利预测 .....................................................................................................23 4.2 投资建议 .....................................................................................................23 5. 风险提示 ...........................................................................................................24

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图表目录

图 1：和元生物发展大事记 ....................................................................................... 5 图 2：公司股权结构及子公司（截至 2022 年 3 月 22 日） .......................................... 5 图 3：公司主营业务发展情况 ................................................................................... 6 图 4：公司业务结构组成 .......................................................................................... 6 图 5：和元生物营收情况（亿元）............................................................................. 6 图 6：和元生物主营业务营收（亿元） ...................................................................... 7 图 7：和元生物营收结构（大类）............................................................................. 7 图 8：公司主营业务收入的地区构成（万元） ............................................................ 7 图 9：2021H1 境内外收入占比 ................................................................................. 7 图 10：和元生物主要业务毛利率（%）..................................................................... 8 图 11：和元生物毛利占比（%） ............................................................................... 8 图 12：和元生物费用率水平（%） ........................................................................... 8 图 13：IND-CMC 服务完成/执行项目数量（个）....................................................... 9 图 14：项目平均创收（万元）.................................................................................. 9 图 15：中国 CGT 与其他药物研发与发展周期比较 ....................................................10 图 16：基因治疗全球发展历史.................................................................................10 图 17：全球在研基因治疗临床试验按治疗领域拆分................................................... 11 图 18：中国在研基因治疗临床试验按治疗领域拆分................................................... 11 图 19：基因治疗行业全球投融资情况（百万美元）................................................... 11 图 20：细胞和基因治疗领域交易情况（十亿美元，个） ............................................ 11 图 21：全球基因治疗市场（亿美元）.......................................................................12 图 22：中国基因治疗市场（亿元） ..........................................................................12 图 23：基因治疗商业化生产中的产能壁垒 ................................................................13 图 24：基因治疗企业在商业化生产中遭遇的挑战（调查问卷结果） ...........................13 图 25：基因治疗外包服务的主要业务.......................................................................13 图 26：受访基因治疗药企的商业化生产选择.............................................................14 图 27：受访基因治疗药企选择 CDMO 供应商的主要原因 ..........................................14 图 28：全球基因治疗管线数量（个）.......................................................................14 图 29：全球基因治疗药物临床试验国家或地区分布情况（个） ..................................14 图 30：全球及中国基因治疗 CRO 市场规模及增速 ...................................................15 图 31：全球及中国基因治疗 CDMO 市场规模及增速.................................................15 图 32：基因治疗 CDMO 行业全球竞争格局 ..............................................................15

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图 33：基因治疗 CDMO 行业国内竞争格局 ..............................................................15 图 34：和元生物技术平台 .......................................................................................16 图 35：和元生物研发费用情况（万元） ...................................................................18 图 36：同行业可比公司研发费用率对比 ...................................................................18 图 37：和元生物研发人员数量占比（%） ................................................................18 图 38：和元生物员工学历结构（%） .......................................................................18 图 39：和元生物 GMP 生产平台 ..............................................................................19 图 40：同行业 GMP 产能比较 .................................................................................19 图 41：公司前五大客户销售额及营收占比（万元，%） ............................................19 图 42：公司前五大客户业务类型 .............................................................................19 图 43：和元生物的全周期服务能力 ..........................................................................20 图 44：中国主要基因治疗药物研发公司 ...................................................................21 图 45：和元生物 2020 年前五大客户及销售额（万元） .............................................21 图 46：基因治疗载体先进技术和工艺.......................................................................22

表 1：2017 年来基因治疗领域国内相关政策 .............................................................12 表 2：和元生物技术储备方向 ..................................................................................17 表 3：和元生物核心技术与同行业可比公司的对比情况..............................................17 表 4：各公司可大规模生产的基因治疗载体种类........................................................20 表 5：公司收入拆分及盈利预测（亿元）..................................................................23 表 6：可比公司估值分析 .........................................................................................23

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1. 和元生物：国内基因治疗 CRO/CDMO 领军者

和元生物是一家聚焦基因治疗外包服务的生物科技公司，主要为基因治疗的

基础研究提供载体研制、基因功能研究等 CRO 服务，以及为基因药物的研发提供 IND-CMC 药学研究、临床样品 GMP 生产等 CDMO 服务。公司拥有全面的技术 平台和技术集群，大规模、高灵活性的 GMP 生产平台以及全方位的基因治疗综

合服务能力。

和元生物成立于 2013 年，初期主要与高校和科研院所合作，提供基因治疗 CRO 服务。2016 年后，基于基因治疗 CRO 业务积累的相关技术能力以及对基因 治疗 CDMO 行业良好发展前景的预判，公司开始搭建 CDMO 服务所需的技术、工艺团队，布局 GMP 产能，积极开拓基因治疗 CDMO 服务业务。2018 年，和元 生物启动了第一个基因治疗新药临床申报 CDMO 服务项目，其 GMP 生产平台也 从 2020 年的 7000m2扩充到 2021 年的 10000+ m2。

图 1：和元生物发展大事记

资料来源：公司官网，德邦研究所

截至 2022 年 3 月 22 日，公司董事长潘讴东先生及一致行动人持股总比例为 27.2%，其中潘讴东先生直接持股比例为 19.2%，为公司实际控制人。机构持股 占比较高，其中上海檀英持股 5.5%，浙江华睿持股 3.6%，倚锋资本持股 3.8%，张江创投持股 3.6%，林芝腾讯持股 3.1%。

图 2：公司股权结构及子公司（截至 2022 年 3 月 22 日）

资料来源：wind，德邦研究所

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1.1. 公司业绩 2020 年扭亏为盈，CDMO 业务未来可期

公司业务核心由 CRO 逐步过渡到 CDMO。公司基因治疗 CRO 服务包括基 因治疗载体研制服务和基因功能研究服务；公司 CDMO 服务按照阶段可分为 Pre-IND 和 Post-IND 两阶段，覆盖质粒、腺相关病毒、慢病毒、溶瘤病毒等；除外包 服务外，公司还自行生产销售少量产品，包括腺相关病毒、慢病毒、质粒等基因载

体的生物制剂，各类转染试剂及试剂盒，以及纯化水等其他产品。目前公司基因 治疗 CRO 和 CDMO 客户相对独立：CRO 业务客户主要为科研类，服务涵盖基 因治疗的基础研究和新药发现阶段；公司 CDMO 业务发展时间不长，客户主要为 公司积极布局基因治疗 CDMO 业务近年新开拓而来，如深圳亦诺微、复诺健等。

公司业绩于 2020 年实现扭亏为盈，营收趋势良好。公司营业收入由 2018 年 的 0.44 亿元快速增长至 2021 年的 2.55 亿元，年均复合增长率达 79.3%。2020 年公司实现扭亏为盈，净利润达 9128.5 万元，扣非后归母净利润为 2666.8 万元，主要受益于基因治疗 CDMO 项目的持续交付和新订单的启动推进，以及通过剥离 艾迪斯进一步聚焦基因治疗 CRO/CDMO 主业； 2021 年公司业绩表现亮眼，营 收 2.55 亿元，同比增加 78.6%。总体上，公司业务快速增长，盈利水平逐渐提升，整体经营状况呈现良好的发展趋势，公司预计 2022Q1 营收可达到 6500-7000 万 元，同比增加 39.1%-49.8%、归母净利润为 1200-1500 万元，同比增加 17.8%-47.2%，继续保持高速增长态势。

图 5：和元生物营收情况（亿元）

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

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公司基因治疗 CDMO 业务进入快速成长期，有望拉动业绩进一步增长。2018 年至 2020 年，公司基因治疗 CDMO 服务收入由 0.13 亿元增长到 1.02 亿元，年 均复合增长率达 180.7%，增长迅速；占主营业务的比重也由 2018 年的 29.8%上 升至 2021 年上半年的 73.1%，是公司目前主要的收入来源，随着基因治疗 CDMO 赛道进入快速增长轨道，预计公司 CDMO 板块将持续高增长态势。

基因治疗 CRO 业务虽然在主营业务中的占比在下降，但仍呈快速增长趋势。2019/2020 年及 2021 年上半年的同比增幅分别为 23%/1.7%/106.1%，2018 年-2020 年复合增长率为 11.8%。其中，2020 年受新冠肺炎疫情影响，公司 CRO

服务的主要客户科研机构、院校延迟复工或返校，导致其项目计划及进度延缓，受此影响，2020 年收入增速较缓。2021H1 的高增长主要由于 2020 年上半年受 新冠肺炎疫情影响，CRO 实现的收入基数相对低，随着 2020 年下半年以来疫情 逐步得到有效控制，科研机构、院校的科研项目正常推进、CRO 服务需求持续增 加，公司 CRO 业务有望实现稳定增长。

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1.2 CDMO 业务趋于成熟，贡献主要毛利，公司费用率逐渐下降

公司 CDMO 业务趋于成熟，毛利率稳定并构成主要毛利来源。2018 和 2019 年由于公司刚进入 CDMO 行业，前期投入较大，因而毛利率较低，分别为 21.6% 和-3.1%；2020 年后，基于公司前期的产业建设以及行业需求激增，公司规模效 应开始显现，毛利水平提升，2020 年毛利率为 56%。2018 年、2019 年基因治疗 CRO 服务毛利占比分别为 83.5%和 97.4%，构成公司毛利的主要来源。随着公司 CDMO 业务的快速发展、规模效益显现，2020 年、2021 年上半年基因治疗 CDMO 服务毛利增加，构成公司毛利的主要来源。

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

伴随规模效应的逐步显现，公司期间费用率呈下降趋势。2018 年至 2021 年

上半年，公司期间费用合计分别为 5776.1 万元、7254.4 万元、7169.3 万元及 3487.9 万元，占营业收入的比重分别为 130.7%、115.3%、50.2%及 35.2%。伴

随公司业务的快速拓展、规模效应的逐步显现，收入增速高于期间费用增速，导

致期间费用率呈下降趋势。

图 12：和元生物费用率水平（%）

70%

60%

50%

40%

30%

20%

10%

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

IND-CMC 业务订单量逐年提升，项目创收能力逐渐增强。1）公司 IND-CMC 业务合同数量持续提升，公司 2021H1 在执行项目数为 18 个，为 2018 年项目数 的 6 倍。截至 2021 年 8 月，公司在手合同覆盖的基因药物类别以溶瘤病毒为主，其次主要为 AAV 和细胞治疗的 CDMO 项目；2）公司项目创收能力逐渐增强，体现经营能力的提升。随着工艺水平的提高、项目经验的积累，公司知名度、客户

认 可 度 、市 场竞争力 逐步提 升，单 个项目 新签合 同金额呈 上升趋势，

2019/2020/2021H1 年 IND-CMC 服务项目平均创收分别为 983.2/1268.1/1310万 元，呈上升趋势。

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资料来源：公司公告，德邦研究所
????
注：完成项目数量=∑????=1（执行项目当期收入确认金额/该执行项目不含税合

同金额）

资料来源：公司公告，德邦研究所

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2. CGT 行业驶入快车道，基因治疗 CDMO 行业水涨船高

2.1 资金+政策双向加持，基因治疗市场驶入发展快车道

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕 见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能 无法企及的长期性、治愈性疗效。2017 年以来，随着 Kymriah、Luxturna、Zolgensma 等里程碑产品获 FDA批准上市，基因治疗持续取得突破性进展，成为 最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一；2019 年以来，国内基因治疗行业也加 快发展，CAR-T 产品、溶瘤病毒产品、AAV 产品等基因治疗临床试验持续增加。与传统疗法相比，基因治疗的主要优势在于其对遗传性疾病的根治及对难治性适 应症的覆盖。

图 15：中国 CGT 与其他药物研发与发展周期比较

资料来源：Frost & Sullivan，德邦研究所

基因治疗是下一代风口，将引领医药产业变革。如同小分子药物、抗体药物 引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革。基因治疗历经五十年的发展，如今开始步入收获期。基因治疗早期的发展漫长且 曲折，从 1972 年其概念被首次提出后，直到二十余年后的 1989 年才启动全球第 一例临床试验，之后又经过十余年的探究和验证，于 2003 年全球首个基因治疗药 物今又生在中国获批上市。进入 21 世纪后，基因治疗药物的发展明显加速，2005 年全球首个溶瘤病毒药物安柯瑞在中国获批，2012 年全球首个 AAV 基因治疗药 物 Glybera 在欧盟获批，目前基因治疗药物全球累计上市多达 12 种。

图 16：基因治疗全球发展历史

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

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基因治疗凭借其技术优势，主要聚焦于医疗难点、热点疾病领域。截至 2020 年 12 月，全球正在进行的基因治疗临床试验中，超过一半系针对肿瘤开发；此外，由于受到新型冠状病毒的影响，2020 年新增大量针对感染性疾病的基因疗法；其 他适应症包括血液系统疾病、内分泌系统和代谢性疾病、神经系统疾病、免疫系 统疾病等领域。截至 2020 年 12 月，国内在 CDE 注册的基因治疗临床试验中，针对肿瘤约占 75%，针对感染性疾病和循环系统疾病各约占 13%和 11%。

病, 7.5%

感染性疾病,
10.7%

基因治疗行业受到资本市场青睐。2015 年以来，行业融资不断升温，风险投 资、私募投资、IPO 十分活跃。特别在 2017 年以后，随着 AAV 药物 Luxturna 和 2 款 CAR-T 药物 Kymriah 和 Yescarta 的上市，基因治疗行业迅猛发展，行业融 资总额从 2017 年约 75 亿美元大幅增长至 2020 年的 199 亿美元。基因治疗领域 并购规模快速扩大。从 2018 年的 226 亿美元爆发增长至 2019 年的 1562 亿美 元；交易数量也从 2018 年的 9 个增长至 2019 年的 19 个。行业并购活跃度的显 著提高，反映了行业加快的整合趋势和强劲的发展态势。

资料来源：《Alliance for Regenerative Medicine 2020 Annual Report》，德邦研究所

资料来源：《Cell and Gene Therapies: Delivering scientific innovation requires operating model innovation》，德邦研究所

生物医药创新上升为国家战略，基因治疗得到政策支持。2016 年以来，国家 和各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗 CDMO 及基因治疗整体产业的 发展。国家级政策方面，《“十三五”生物产业发展规划》提出建设细胞治疗新技

术开发等平台；《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和 2035 年远景目标纲要》加强基因组学研究应用、生物药等技术创新。上海市作为主要

的生物医药产业集群，在《上海市人民政府办公厅关于促进本市生物医药产业高

质量发展的若干意见》中明确提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制品，鼓 励通过 CMO 或 CDMO 方式，委托开展研发生产活动。这些都为基因治疗、细胞 治疗等高端生物制药，CMO、CDMO 行业的发展创造了良好契机。

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表 1：2017 年来基因治疗领域国内相关政策

《中华人民共和国国民经济和社

资料来源：和元生物上市路演推介材料，德邦研究所

在资金和政策的双向加持下，基因治疗药物全球商业化进程持续加快。截至 2021 年 8 月，全球共上市 12 款基因治疗药物；2020 年，全球基因治疗药物龙头 诺华上市药物 Zolgensma 与 Kymriah 的合计销售额已达到 14 亿美元。

国内外基因治疗市场将迎来爆发期。从 2016 年到 2020 年，全球基因治疗市 场规模从 5040 万美元增长到 20.8 亿美元，年复合增长率达到 153.3%。据弗若 斯特沙利文分析，预计全球基因治疗市场规模在 2025 年将达到近 305.4 亿美元。国内市场在过去几年增长幅度并不明显，2016 年到 2020 年市场规模仅从 1500 万元增长到 2380 万元。不过随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗 产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规

模将很快迎来扩张期，市场规模在 2025 年有望达到 178.9 亿元。

2.2 基因治疗领域对 CRO/CDMO 外包服务依赖性较高

基因疗法从基础研究到商业化生产的转化难度较高。主要由于：1）先导研究 机构缺乏管理及产业化经验：基因疗法与生物医学基础研究关系紧密，先导研究

通常由高校、科研院所和医疗机构推动，其技术孵化通常源于实验室，而学术界

缺乏产业化管理经验，从而制约了基因治疗药物的转化；2）行业多为初创公司，很难独自承担从基础研究到商业化生产全过程：基因治疗领域发展时间不长，除

少数大型制药公司近年来布局基因治疗业务外，大多数参与者均为初创公司。而

在基因治疗领域，产品的研发和生产难度大、周期长、成本高，初创公司由于受到 工艺开发能力、GMP 生产经验、临床申报相关法规等知识的限制，很难独自承担 从基础研究到商业化生产的全部过程。

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基因治疗外包服务可有效帮助初创药企解决产品研发和转化问题。基因治疗 的生物学基础和治疗机制技术具有较强的前沿性和探索性，研发早期的评价体系 较新，行业成熟经验远少于传统药物。因此，具有丰富项目经验的 CRO 服务可有 效降低药企的研发成本，加快研发进程。基因治疗生产条件要求严苛，成本高昂：基因治疗由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监 管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，新药企业若自建生产线，将面临产能利用率低、设备灵活性不足等问题，且工艺的转移、验证将带来较高 成本，而 CDMO 服务可有效帮助药企降低商业化开发的风险。

图 25：基因治疗外包服务的主要业务

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

基因治疗领域 GMP产能的限制将会进一步提高 CDMO 服务的刚需。据 CRB 公司 2020 年对 150 家基因治疗企业的调研报告显示，77%的基因治疗药企会选 择与 CDMO 公司合作，其中 20%将生产过程完全外包，仅有 23%的企业选择独 立承担全过程。药企选择 CDMO 服务的原因主要包括自身 GMP 产能不够、资金 投入过大、人才团队匮乏、产能排期有限以及由临床结果不确定性带来的产能建 设风险等，其中超过一半的企业选择 CDMO 服务的首要原因是自身有限的 GMP 产能。显然，随着基因治疗市场的持续扩张，GMP 产能的缺口会进一步加大，CDMO 服务的需求将会愈加强烈。

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临床结果的

基因治疗与传统药物相比更依赖于 CDMO 产业化服务。基因治疗生产过程复 杂，对于过程控制的要求非常严苛；相较于传统药物，基因治疗药物的技术孵化 通常源于实验室研究；基因治疗产品研发和生产难度大、周期长、成本高，而大多 数参与者均为初创公司，因此更多依赖专业的研发和生产外包服务。基因治疗以 基因治疗载体为核心，工艺开发和质控难度大。基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关键属性；基因治疗与基础研究联 系紧密，基因治疗药物的技术孵化通常源于实验室研究；缺乏产业化管理经验使 得该领域对外包服务的依赖性更强。

新兴行业初创公司数量众多，对 CDMO 强依赖性导致行业高渗透率。1）基 因治疗行业初创公司数量众多，大多数参与者均为初创公司。根据 ARM 报告与 弗若斯特沙利文分析，截至 2020 年 12 月 31 日，全球约 500 家基因治疗公司中，79.1%的基因治疗公司为初创公司。截至 2021 年 7 月 20 日，在中国 CDE 有基 因治疗产品临床试验公示的 48 家基因治疗公司中，75%为初创公司；2）据 J.P.Morgan 统计，基因治疗外包渗透率超过 65%，远超传统生物制剂的 35%。

2.3 好风凭借力，基因治疗 CRO/CDMO 行业未来市场广阔

基因治疗药物研发加速，中国在研管线位居全球第二。在政策、资金和技术 的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自 2015 年起呈现爆发式增长，每年新增基因治疗临床试验数量稳步提高。根据 ASGCT 报告披露，截至 2020 年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过 1300 项。其中美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家，累计超过 650 项；其次 为中国，累计超过 300 项。

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我国基因治疗外包服务市场平稳增长，CDMO 市场增速高于全球水平。新冠 疫情前，我国基因治疗 CRO 市场规模从 2016 年的 1.75 亿元增长到 2019 年的 3.13 亿元，年复合增长率为 21.4%。预计随着基因治疗市场的迅速扩张，基因治 疗 CRO 市场规模可于 2025 年增至 12 亿元。CDMO 方面，2016 年至 2020 年，全球市场规模从 7.7 亿美元增长到 17.2 亿美元，年复合增长率为 22.4%。国内基 因治疗 CDMO 行业经过近年的稳定增长，2018 年至 2020 年，国内 CDMO 市场 规模从 8.7 亿元增长到 13.3 亿元，年复合增长率 24.1%。

国内基因治疗 CDMO 行业方兴未艾，和元生物具有先发优势。全球范围内，欧美发达地区的基因治疗 CDMO 行业发展相对较为成熟，市场规模更大，行业格 局趋于明朗，市场份额主要被 Lonza、Catalent、OxfordBioMedica、药明康德等 巨头占据。与欧美市场相比，国内基因治疗 CDMO 行业仍处于发展早期，但近年 增速提升明显，市场规模快速扩大，增长态势良好。国内从事基因治疗 CDMO 业 务的公司主要包括和元生物、药明康德子公司无锡生基、金斯瑞、博腾股份子公

司博腾生物等。

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3. 把握业界核心竞争力，构筑长期产业壁垒

3.1 全面的技术平台为公司多元化业务提供核心支撑

建设全面的技术平台是从事基因治疗 CDMO 业务的必由之路。技术平台的建 设具有明显的行业壁垒，不仅需要长期的技术研发投入和人才队伍搭建，还需要 通过大量项目实践积累技术诀窍和工艺经验。在国内基因治疗 CDMO 行业加快发 展的趋势下，技术平台的建设对于抢占市场先机以及公司持续发展方面具有决定 性的意义。和元生物具有业界领先的综合性技术服务平台，这些技术平台包括分 子生物学平台、实验级病毒载体包装平台等，这些平台涵盖了基因治疗外包服务 的各个阶段，为公司从事多元化的 CRO/CDMO 服务提供了重要的技术研发支撑。

公司将继续革新基因治疗载体开发技术，提高服务水平。高效率、高靶向性、低毒性的基因治疗载体开发是基因治疗的核心技术。公司多年来在基因治疗载体 开发方面持续投入，已形成较多重要研发成果。公司持续改进基因治疗载体生产 工艺，提升上游和下游工艺技术，提升细胞培养产率，降低病毒空壳率。在下游工 艺中，公司通过改进分离、纯化技术，提升基因治疗药物载体纯度和得率，降低成 本、提升品质和性价比。此外，公司不断开拓新的基因治疗载体生产工艺，如稳转 细胞株生产工艺，提升生产稳定性、病毒得率等核心需求。

图 34：和元生物技术平台

资料来源：公司公告，德邦研究所

基因治疗外包行业的技术核心对基础研究和工艺放大均有较高要求。包括细 胞培养、载体纯化、载体质控工艺生产放大技术、载体研发能力等各个方面。和元 生物形成了基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心 技术集群。依托于这些技术，公司可以从基因治疗载体的基础底层技术和大规模 生产工艺层面，针对性突破基因疗法开发的关键技术瓶颈，并通过与先进的 GMP 平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种基因药物定制化开发，交付国际 多中心临床试验样品。

公司技术储备具有前瞻性，打造长期技术壁垒。高效率、高靶向性、低毒性 的基因治疗载体开发是基因治疗的核心技术，公司在基因治疗载体开发技术方面 主要着力于新载体的发现、载体容量的开发以及动物模型的开发。在基因治疗载 体生产工艺及质控技术方面，公司主要通过改进分离、纯化技术，提升基因治疗 药物载体纯度和得率，从而降低成本、提升品质和性价比。

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表 2：和元生物技术储备方向
新型 AAV 基因治疗载体的发现

基因治疗适应症动物模型的开发

贴壁细胞全程密闭操作无菌生产

一次性无菌保障生产体系

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

和元生物的核心技术在行业内具有竞争优势。公司在载体开发技术、质量检 测技术开发、下游纯化工艺技术等主要指标上，整体与无锡生基持平，并领先于 金斯瑞、博腾生物等其他国内较为优秀的同行业公司；在大规模质粒转染、悬浮 细胞培养规模指标上与国内同行业公司持平；在质粒大规模制备、细胞培养工艺 全面性、可开展大规模培养的细胞类型丰富度、可大规模生产的基因治疗载体种 类方面已达到或较为接近 Lonza、Oxford BioMedica、Catalent 等国际领先基因 治疗 CDMO 公司，达到国际水平。

表 3：和元生物核心技术与同行业可比公司的对比情况

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

公司研发费用逐年增加，驱动核心技术迭代。2018 年到 2021 年上半年，公 司研发投入依次为 2026.8 万元、2379.9 万元、2198.3 万元和 844.1 万元，费用 逐年增加。公司研发费用率早期高于同行业可比上市公司平均水平主要由于公司 收入规模较小，并且公司前期注重新工艺、新技术的研究、开发，研发投入保持在 较高水平。随着公司营业收入规模的扩大，2020 年和 2021 年上半年公司研发费 用率与同行业可比上市公司平均水平基本相当。

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公司注重人才队伍建设，着眼企业可持续发展。截至 2021 年 H1，公司共有 员工 373 人，其中研发团队 79 人，占比 21.2%，市场及销售团队 83 人，占比 22.3%。公司目前博士和硕士学历员工共 96 人，整体占比为 25.7%。此外，公司 还通过设置员工持股平台、股票期权等方式建立了长效激励制度，进一步强化人 才团队。公司对人才团队的持续建设以及对高学历员工的储备将会为公司未来的

发展提供坚实的保障。

博士, 4.6%

3.2 大规模、高灵活性的 GMP 生产平台为公司构建坚实的体系壁垒

基因治疗领域的 GMP 生产平台具有较高的体系壁垒。1）基因治疗新药研发 投入快速增加，全球范围内的病毒载体 GMP 产能接近瓶颈，具备大规模、高灵活 性的 GMP 生产平台已成为基因治疗CDMO 企业的重要竞争优势；2）高标准GMP 生产平台的建成涉及定制化载体构建、先进生产工艺开发等多个领域，不仅需要 大额资金投入，还要求基因治疗 CDMO 企业对于上下游生产工艺与质量控制、法 规监管体系、GMP 平台建设及验证具备深刻理解，强调企业的技术实力和项目执 行经验。

和元生物持续加强大规模、高灵活性的 GMP 生产平台建设。1）公司采用国 际主流设备工艺，结合团队丰富的 GMP 生产运营经验，建立了大规模 GMP 生产 平台；2）借助“一次性工艺”优势，公司的 GMP 生产平台可高灵活性地完成质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多种产品的共线生产。此外，为应对快速增长的 基因治疗 CDMO 市场需求，公司正在上海临港建设近 8 万平方米的精准医疗产业 基地，设计 GMP 生产线 33 条，反应器规模最大可达 2000L。该基地将通过升级 研发、生产和检测设备，配备数字化、信息化生产管理系统，进一步优化 GMP 生 产质量管理体系，高效满足基因治疗药物多样化生产需求，持续提升服务能力。

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3.3 基因治疗综合服务能力提高客户高黏性

全周期的业务覆盖可以降低药企多头沟通、上下游衔接等环节带来的附加成 本。在基因治疗领域，由于工艺开发和 GMP 生产条件的严苛要求，一款在研基因 治疗药物更换 CDMO 服务提供商的验证流程复杂且周期长，成本十分高昂，从而 使得基因治疗 CDMO 服务具有很强的客户黏性。在主流基因治疗新药企业已与主 要的基因治疗 CDMO 企业稳定合作的情况下，对于新进入者而言，其在短期内获 取优质新药企业客户资源的难度将较大。

基于 CDMO 业务的发展趋势和业务特点，公司客户的集中度总体呈上升趋 势。2018 年至 2021 年上半年，公司前五名客户的合计销售金额由 1476.8 万元 增长至 5133.9 万元，占当期主营业务收入的比例也由 33.4%提升至 51.9%，这主 要系基因治疗CDMO 业务快速发展所致。基因治疗CDMO服务于新药研发企业，而药物研发具有投入总额高、研发周期长、随研发进程深入各阶段资金投入总体 加大的特点，因此，与以服务科研院所为主的基因治疗 CRO 业务相比，基因治疗 CDMO 业务的客户集中度更高，单个客户的交易金额更大。

2021H1，公司前两大客户深圳市亦诺微医药科技有限公司和上海复诺健生物 科技有限公司销售占比分别为 19.3%以及 12.2%。其中：1）亦诺微的产品 T3011 疱疹病毒注射液，用于治疗晚期恶性肿瘤患者，处于临床 I/II 期；2）复诺健的产 品 VG161 ，用于治疗晚期肝内胆管癌，处于临床Ⅱ期。

图 41：公司前五大客户销售额及营收占比（万元，%）

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

图 42：公司前五大客户业务类型（家）

6

5

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

和元生物在基因治疗 CRO/CDMO 领域具有全周期服务能力。公司提供的全 方位基因治疗 CRO/CDMO 服务，贯穿了药物发现、临床前药学研究、临床 I&II 期生产各阶段，能够良好满足科研院所、新药企业从基础研究、基因治疗载体构 建、小规模工艺开发、中试工艺放大、质量检测及放行、非注册级样品生产、注册

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级临床药学研究 CMC、临床 I&II 期试验的多种定制化需求。

图 43：和元生物的全周期服务能力

资料来源：和元生物招股说明书，德德邦研究所

丰富的载体产品种类可以为基因治疗药物研发公司提供多元化的选择。现有

基因治疗疗法的适应症囊括各种肿瘤治疗、罕见遗传病等多个方向，所应用的载

体也包括了质粒、慢病毒、腺相关病毒等各种载体。因此，能够为客户提供各种基

因治疗载体开发和生产服务的 CRO/CDMO 拥有客户选择的核心竞争力。和元生 物具备覆盖主流基因治疗药物的技术工艺和GMP生产经验。在腺相关病毒领域，公司产品覆盖了 rAAV2/2、rAAV2/5 等多种血清型腺相关病毒；在溶瘤病毒领域，

公司产品覆盖了溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒；在细胞治疗领域，公司产品可以覆盖质粒和慢病毒，以及 T 细胞分离、感染、扩增等 CAR-T 工艺。

表 4：各公司可大规模生产的基因治疗载体种类

质粒，腺相关病毒，慢病毒，腺病毒，溶瘤疱

泡性口炎病毒

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

由于基因治疗 CDMO 的长周期服务特点，抢占市场先机尤为重要。基因治疗 CDMO 行业壁垒高，发展时间不长，国内竞争格局尚未定型。此外，由于基因治 疗 CDMO 服务具有客户高黏性的特点，因此获取战略先发优势并与基因治疗领先 药企开展合作，对于 CDMO 企业建立长久、稳定的业务竞争力尤为重要。和元生 物是国内最早一批布局基因治疗 CDMO 业务领域的公司。公司自 2016 年开始投 入资金用于技术研究、工艺团队搭建、GMP 平台建设，奠定了 CRO/CDMO 业务

基础。

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公司作为服务类企业，项目执行经验是开拓客户、业绩增量的重要驱动力。CRO/CDMO 是一个基于核心技术和不断经验积累的服务型组织，足够的覆盖多 种产品或需求的项目经验是企业竞争力的直接表征。项目经验主要包括两种，一 是多项目并行管理能力，妥善处理并行项目的管理，与客户开展良好的顺畅沟通，保证多项目稳定、良好运行是企业核心竞争力；二是项目的成本管理和周期控制，项目的成本管理决定了产品生产的成本及临床可及性，项目周期决定了产品进入 临床试验的节点以及上市重要里程碑。

和元生物具备国内业界领先的项目执行经验。公司凭借多种临床级病毒载体 开发和工业化生产的技术能力、高水准的技术服务团队，在转化基础药物研发成 果为中试生产、IND 申报、提供国际多中心临床试验样品方面具有丰富的项目经 验。公司为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体药物、CAR-T 药物提供 CRO/CDMO 服务，累计合作 CDMO 项目超过 90 个，执行中 CDMO 项目超过 50 个。丰富的 项目执行经验，帮助公司积累了大量技术诀窍，形成了深刻的法规理解，从而为 客户提供能够良好的开发、生产、测试服务方案。

公司将加强基因治疗载体基础结构研究，解决专利限制等问题。针对专利限 制、病毒活性低、应用疾病领域受限等基础性问题，公司将加强基因治疗载体的 基础结构研究，特别对于靶向罕见病基因治疗的 AAV病毒载体，扩展具备自主知 识产权的 AAV文库筛选，发现高靶向性、高容量病毒载体；同时，公司将开发新 型非病毒基因治疗载体，如脂质体、外泌体等，以期拓展基因治疗的临床应用领 域。

多方位打磨公司技术与工艺平台。公司基因治疗载体生产工艺及质控技术将 以基因治疗载体药物的大规模 GMP 生产为目标，加大在细胞培养工艺、生产工 艺放大、新型质控技术方面和原材料国产替代的研发投入，包括：1）深化无血清 悬浮细胞培养技术，并配合具有自主知识产权的稳转细胞株的生产工艺；2）进一 步开发和优化生产工艺，以现有 GMP 生产平台的多年技术积累为纽带，实现更 大规模的基因药物 GMP 生产；3）加大与各国监管机构合作，加快质控新技术、新标准的落地应用；4）在关键原材料国产化方面，以细胞培养基、纯化填料和过 滤膜为代表，通过与国内供应商深度合作，介入设备工艺、原材料生产工艺的改 造，提升供应链的自主可控程度，降低 CDMO 服务成本。

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图 46：基因治疗载体先进技术和工艺

资料来源：和元生物招股说明书，德邦研究所

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4. 盈利预测与投资建议

4.1 盈利预测

核心假设：

CRO 服务板块：预计公司基因治疗 CRO 业务需求旺盛，预计将维持稳步增 长，在 2022-24 年维持 20-25%左右增速。

CDMO 服务板块：公司基因治疗 CDMO 业务订单充足，赛道即将迎来高速 发展，23 年临港产能释放后有望加速增长，预计 2022 年预计同比增长 54.3%，2023 年预计同比增长 70.3%。

生物制剂、试剂及其他板块收入：其他板块占比较小，预计 2022-2024 年均 保持 25%的增速。

表 5：公司收入拆分及盈利预测（亿元）

资料来源：公司招股说明书，德邦研究所

4.2 投资建议
我们预计公司 2022-2024 年归母净利润分别为 0.9/1.4/2.3 亿元，考虑到公司 深耕基因治疗外包领域的先发优势，公司将充分受益先发优势及先进的技术群和 高粘性的客户群体，首次覆盖给予“买入”评级。

表 6：可比公司估值分析

资料来源：wind 一致预期，德邦研究所

注：更新日期为 2022 年 3 月 22 日，药明康德取自德邦证券外发报告，其他公司取自 wind 一致预期

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公司首次覆盖和元生物（688238.SH） 5. 风险提示
1）基因治疗行业发展不及预期：基因治疗 CDMO 依赖于下游基因治疗行业的发 展，而基因治疗行业存在发展不及预期的风险。

2）生产资格风险：公司商业化阶段项目将由临港产业基地一期于 2023 年投产后 承接，若届时临港产业基地无法符合发给《药品生产许可证》的相关规定，将导致 公司无法开展商业化生产服务。

3）临港产业基地相关风险：临港产业基地投资较大，如无法产生良好收益，将影 响盈利情况。

4）技术路径不确定风险： CDMO 项目服务的管线可能面临药物技术路径失败的 风险，或药物技术路径进入 III 期阶段需要调整的风险。

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财务报表分析和预测

备注：表中计算估值指标的收盘价日期为 3 月 22 日
资料来源：公司年报（2020-2021），德邦研究所

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信息披露

分析师与研究助理简介

陈铁林德邦证券研究所副所长，医药首席分析师。研究方向：国内医药行业发展趋势和覆盖热点子行业。曾任职于康泰生物、西南 证券、国海证券。所在团队获得医药生物行业卖方分析师 2019 年新财富第四名，2018 年新财富第五名、水晶球第二名，2017 年新 财富第四名，2016 年新财富第五名，2015 年水晶球第一名。

分析师声明

本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格，以勤勉的职业态度，独立、客观地出具本报告。本报告所采用的数据和信 息均来自市场公开信息，本人不保证该等信息的准确性或完整性。分析逻辑基于作者的职业理解，清晰准确地反映了作者的研究观 点，结论不受任何第三方的授意或影响，特此声明。

投资评级说明

法律声明

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